fot. powierzone/pulsmedycyny.pl

Celinka Andrzejewska w styczniu skończy już 5 lat. Wielu mieszkańców regionu pamięta# głośną zbiórkę, której celem był zakup leku Zolgensma. Zbiórka zakończyła się prawie 3 lata temu i wciąż coś stało na przeszkodzie do podania lekarstwa. Niestety, czas minął, a ta konkretna forma leczenia przepadła.

17 października w mediach społecznościowych rodzice Celinki poinformowali, że rozpoczynają nowy etap leczenia. - Po kilkumiesięcznych staraniach (od lutego br.), otrzymaliśmy refundację syropu Evrysdi. Terapia tym preparatem nie koliduje ze stanem zdrowia dziecka, żadne infekcje ani zażywane leki nie skutkują niemożnością kontynuowania leczenia tymże syropem – napisali w sieci.

Dlaczego w leczeniu dziewczynki pojawił się syrop, a nie najdroższy lek świata – Zolgensma? - Podczas hospitalizacji w UCK w Gdańsku, Celinka przeszła szereg badań oraz pomiarów ciała. Okazało się, że jej waga przekroczyła 13,5 kg o 300 gram. Dla nas oznacza to przekroczenie podstawowego kryterium do podania Zolgensma. W ciągu ostatnich czterech tygodni Cela była dwa razy chora, przyjmowała leki. Cały czas towarzyszyła nam świadomość, że jej waga będzie z czasem przyrastać, jednak niezmiennie żyliśmy nadzieją, że kolejny raz uda nam się wyjechać do Lublina, niestety.... - mówi mama dziewczynki, Natalia Andrzejewska.

Wobec tego rodzice już skontaktowali się z Fundacją Siepomaga, która dysponuje środkami ze zbiórki, decydując się na podział zebranych funduszy. - Wiemy już, że musimy zwrócić się z prośbą pisemną o dystrybucję środków pieniężnych na inne zbiórki związane z leczeniem dzieci. Chcemy pomóc tym dzieciom, które wymagają natychmiastowego wsparcia. Na przełomie 2020 i 2021 roku Celinka otrzymała również środki finansowe z akcji dwóch dziewczynek: Hani i śp. Sary. Dlatego teraz zdecydowaliśmy o podziale zebranej kwoty na zbiórki innych dzieci. Jakie będą to zbiórki i jakie kwoty, na ten moment nic nie wiemy. Niezwłocznie będziemy informować o decyzjach w tej sprawie po odpowiedzi Fundacji Siepomaga – informuje Natalia Andrzejewska.

Co dalej? Jak podsumować czas od zakończenia zbiórki? Kobieta podkreśla, że ostatnie trzy lata były dla całej rodziny ciężką lekcją życia. - Łącznie sześć miesięcy spędziliśmy na hospitalizacjach (w tym dwie miesięczne w izolatce), moglibyśmy wymienić wiele: zakażenia bakteriami szpitalnymi, zachłystowe zapalenia płuc, zabieg założenia PEG-a, zabieg fundoplikacji (laparoskopowy), usunięcie płata płuca (powikłanie po Covid 19), usunięcie migdałka, dwie bronchoskopie, tomografie komputerowe i wiele innych procedur medycznych. Jedno jest pewne, Celina przeszła wiele, zbyt dużo jak na małe dziecko – mówi pani Natalia. - Ciężko było dobrać odpowiednie słowa do sytuacji, w jakiej jesteśmy. Z jednej strony cieszymy się z możliwości nowego leczenia, a z drugiej nadzieja, którą mieliśmy przez ostatnie trzy lata, wygasła. Jesteśmy pewni jednego, że nasze dążenie o sprawność Celiny, ciągła rehabilitacja, walka z przeciwnościami losu, trwać będzie nadal. Jej choroba to nasza codzienność. Prosimy bądźcie z nami nadal i śledźcie stronę Celinki. Będziemy opisywać na bieżąco naszą codzienność. Dziękujemy za Waszą obecność od momentu założenia zbiórki, za walkę dla naszego dziecka, za Waszą troskę i to, że pozwoliliście nam marzyć o lepszej przyszłości dla Celi – napisali rodzice małej Celinki na Facebooku.

Syrop Evrysdi jest lekiem opracowanym do przyczynowego leczenia SMA. Na rynku występuje jako syrop, który przyjmuje się raz dziennie doustnie (ewentualnie przez sondę albo tzw. PEG).

W USA jest zarejestrowany od sierpnia 2020 roku, a w Unii Europejskiej (w tym w Polsce) od marca 2021 roku; ponadto ma rejestrację w szeregu innych państw. W UE może być stosowany u chorych na SMA w wieku powyżej 2 miesięcy, mających SMA typu 1, 2 lub 3 albo będących na etapie przedobjawowym i mających nie więcej niż cztery kopie genu SMN2.

W 2020 roku producent uruchomił tzw. globalny program dostępu, w ramach którego chorzy z najcięższą postacią choroby otrzymują lek nieodpłatnie. W Polsce do programu zostało zakwalifikowanych 50 pacjentów. Nabór do programu jest już zamknięty. Od 1 września 2022 roku risdiplam jest w Polsce objęty refundacją w leczeniu chorych, którzy mają przeciwwskazania do leczenia nusinersenem. Lek risdiplam od 1 października 2024 roku jest dopuszczony do leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni od urodzenia. Cena butelki syropu to ponad 12 tys. euro!

Źródło: 

Powrót Drukuj

LOKALNY HIT

Bezpłatne kontrolowanie sprawności układu kierowniczego

Rejestracja BDO

500PLN

Szkolenie bhp dla studentów

79PLN

Budowa hal

Audyt środowiskowy

3000PLN

Zezwolenie na przetwarzanie odpadów

od 2000PLN

Szkolenie z HACCP

80PLN

Szkolenie okresowe dla pracodawców i osób kierujących pracownikami

189PLN